Появилась надежда для людей, страдающих гемофилией B – редким наследственным заболеванием свертываемости крови. Теперь им доступен генный препарат, обещающий возможность вести нормальную жизнь.

Недавно стало известно о достижении соглашения между фармацевтической компанией CSL Behring и Федеральной ассоциацией фондов медицинского страхования Германии (GKV-Spitzenverband) о финансировании препарата Hemgenix. Это решение открывает доступ к лечению для пациентов в Германии.

Самое дорогое лекарство в мире?

Генная терапия для лечения гемофилии B была одобрена несколько лет назад и на момент выхода на рынок США в 2022 году считалась самым дорогим лекарством в мире стоимостью 3,5 миллиона долларов за одну инъекцию. Фармацевтическая компания объясняла высокую цену миллиардными затратами на исследования и разработку препарата, который вводится лишь один раз. Из-за чрезвычайной стоимости генная терапия была недоступна для большинства пациентов и систем здравоохранения.

Оплата по результату

Чтобы сделать препарат доступным для пациентов в Германии, фармацевтическая компания и кассы медицинского страхования разработали инновационную модель финансирования, которая может стать прецедентом для других генных терапий в будущем.

Согласно заявлению фармкомпании, стоимость терапии не превышает затраты на препараты, которые пациентам с гемофилией B пришлось бы принимать пожизненно. Ключевым моментом соглашения является то, что возмещение стоимости лечения привязано к индивидуальному успеху терапии у каждого конкретного пациента.

Проще говоря: если генная инъекция не окажет ожидаемого эффекта у пациента, больничные кассы не будут оплачивать лечение. Представители CSL Behring отмечают, что эта модель устанавливает новые стандарты для интеграции инновационных генных терапий в систему здравоохранения Германии.

Как работает генная терапия?

Генная терапия позволяет лечить заболевания, вызванные дефектами в генетическом коде. Поврежденные гены восстанавливаются или заменяются. В идеальном случае после введения корректной генетической информации пациент излечивается. В настоящее время по всему миру ведется исследование более 500 новых генных терапий.

Что такое гемофилия B?

У людей, страдающих гемофилией B, отсутствует или недостаточно вырабатывается белок (фактор IX), необходимый для свертывания крови. Любое падение может привести к серьезным внутренним кровотечениям, а любой порез – к незаживающим ранам. Генный препарат Hemgenix доставляет в клетки печени ген, который запускает выработку этого жизненно важного белка.

Гемофилия B встречается примерно у 1 из 20 000 человек, преимущественно у мужчин.